美東時(shí)間周五 ，生物制藥公司Capricor Therapeutics股價(jià)盤(pán)中暴跌逾30%，因美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)拒絕批準(zhǔn)其用于治療心臟病的細(xì)胞療法 。

　　FDA在回復(fù)函中指出
，Capricor公司提交的細(xì)胞療法(deramiocel)沒(méi)有展示出足夠的有效性證據(jù)，同時(shí)指出申請(qǐng)材料在化學(xué)、制造和控制方面還存在問(wèn)題 ，因此未獲批準(zhǔn)。同時(shí)
，F(xiàn)DA要求該公司提供更多數(shù)據(jù)支持
。

　　Capricor原本尋求將deramiocel用于治療杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥(DMD)心肌病患者，這是一種由于心臟肌肉受損而導(dǎo)致的疾病。DMD是一種遺傳疾病 ，其特征是骨骼 、心臟和呼吸肌的進(jìn)行性無(wú)力和慢性炎癥
，會(huì)導(dǎo)致肌肉逐漸退化和無(wú)力 。

　　FDA的這封回復(fù)函比原定的8月31日優(yōu)先審評(píng)日期提前了一個(gè)多月發(fā)出
。

　　Capricor表示，他們計(jì)劃在第三季度重新提交申請(qǐng) ，這次會(huì)加入正在進(jìn)行的后期臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)。

　　JonesTrading分析師Catherine Novack此前表示
，由于FDA咨詢委員會(huì)會(huì)議突然取消，以及細(xì)胞療法主要監(jiān)管機(jī)構(gòu)生物制品評(píng)價(jià)與研究中心(CBER)關(guān)鍵官員被解職 ，8月獲批的可能性很低 。

　　值得注意的是
，自5月份Vinay Prasad被任命為CBER首席執(zhí)行官以來(lái)，細(xì)胞療法開(kāi)發(fā)商面臨越來(lái)越多的監(jiān)管審查
。

　　就在上個(gè)月 ，生物制藥公司Sarepta治療DMD的基因療法導(dǎo)致第二名患者死亡，引發(fā)了對(duì)該療法安全性的質(zhì)疑。

　　Piper Sandler分析師Edward Tenthoff指出
，Prasad明確反對(duì)單臂臨床試驗(yàn)(即沒(méi)有對(duì)照組的試驗(yàn))和加速審批機(jī)制 。

　　B. Riley分析師認(rèn)為，F(xiàn)DA主要是指出數(shù)據(jù)存在技術(shù)上的局限 ，但并未完全關(guān)上大門(mén)
，而是允許Capricor將新的臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)作為“重大補(bǔ)充”提交，而不是重新申請(qǐng)
。

　　Capricor表示 ，他們對(duì)FDA的決定感到意外
，因?yàn)橐恢卑凑誇DA指導(dǎo)推進(jìn)申請(qǐng)，審核過(guò)程中也沒(méi)有遇到重大問(wèn)題 ，目前正計(jì)劃與FDA進(jìn)行會(huì)議溝通。

　　該公司首席執(zhí)行官Linda Marban在電話會(huì)議中表示：“我們不認(rèn)為需要重新提交一份新的生物制劑許可申請(qǐng)(BLA) 。 ”

（文章來(lái)源：財(cái)聯(lián)社）